中国药店－“掘金”医疗健康行业

　　医疗健康行业才是世界上最大的行业，也一直是增长最快的行业之一。

　　近年高速增长的互联网科技行业可能让很多人忘记了：医疗健康行业才是世界上最大的行业，也一直是增长最快的行业之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，2018年医疗健康行业开支约为全球GDP的10%，在大多数发达国家中也是超过10％。新冠疫情更是让医疗健康行业通过线上化和数字化的方式，加速了增长的进程，成为了最火的行业之一。

　　初级保健是基石

　　随着全球医疗服务体系的演进，特别是在发达国家，政府意识到仅依靠医院难以有效支撑对国民医疗服务的需求，而且社会对医疗成本的承担也难以为继，因此，分级诊疗体系在20世纪下半叶开始初步发展起来。分级诊疗的宗旨是由初级保健机构进行首诊，在初级保健（Primary Care）环节解决小病、常见病，初级保健难以解决的疾病再由初级保健医生向专科医生和医院转诊。初级保健机构主要的表现形式为家庭医生、全科医生、儿科医生和老年病医生等，其最主要的形式是家庭医生和全科医生。

　　在延长寿命上，初级保健很重要，因为它可以降低成本。拥有基层医疗服务提供者的人比仅看专科医生的人节省了33％的医疗费用。在北卡罗莱纳州急诊室进行的一项研究发现，将近60％的患者问题可以在初级保健诊所中得到解决，从而节省了320-720％的费用，相当于少了三到七倍。因此，医院在未来的战略发展中，需要结合未来的医疗发展趋势以及患者就诊需要。

　　RWE和传统RCT互补共存

　　真实世界证据（RWE）的概念源起于美国。2016年12月，美国国会公布《21世纪治愈法案》，意将利用“真实世界证据”取代传统临床实验，要建立计划框架、数据标准和方法。真实世界研究(RWR)作为一种理念提出至今，日益得到认可与共识，并逐渐运用到临床医疗决策领域。

　　对于某些疾病领域，传统RCT（随机对照试验）难以实施，如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，大型RCT的费用逐渐上升，RCT通常样本量较小，若要做大样本、多中心的RCT费用随之水涨船高，传统RCT往往还需要高昂的时间成本。

　　相比RCT，RWE在理论上是在真实临床环境下的非随机、开放性以及不使用安慰剂的观察性为主（或涵盖干预性设计成分）的研究。比较RCT，RWE具备基于更广泛患者人群的人口统计价值、更真实的临床环境、有更多场景的应用（比如研发、疗效研究、患者管理、医疗管理和安全性等），甚至是不同的医院场景对效果和结果的影响。另外，RWE来源于真实的临床实践，数据源头相比RCT更加广泛，既有医疗服务端的电子病历，又有来自保险端的赔付数据，还有提供健康信息的感应设备和APP，以及由患者提供的健康数据。RWE相当于把患者相关的健康信息从各类真实临床和非临床环境中提取出来加以研究。

　　另外一个关键考量是医药研发的经济性。传统RCT的投入成本和时间花费均巨大，但疗法在实际临床实践中获得的证据却没有被积累、并得到有效分析和利用，而等到需要再次获得监管审批的时候还要再开展临床试验，这意味着现有基于RCT的疗法审批方式造成了潜在的大量重复性投入。而RWE因为其证据直接来自临床实践，理论上其研究的结论可以直接推广于临床实践。

　　虽然RWE比较RCT有这些优势，但是RWE依然有其自身的缺陷，一是在非严格RCT情境下产生的数据如何确保其标准、准确和可靠，二是真实临床环境中获取RWE所涉及的隐私和道德风险。

　　未来，需要在共同的数据平台、共享机制、适用全政策上将两个方法整理清楚。结合项目具体的场景，相互配合。

　　肿瘤和罕见病药物是长期重地

　　世界卫生组织将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065%-0.1%的疾病或病变”。虽然被称作“罕见病”，但“罕见病”其实并不算罕见。国际上已确认的罕见病有6000~7000种，约占人类疾病的10%。

　　药物治疗是应对罕见病的主要手段，但因为相对罕见，且部分机制尚不明确，开发罕见病药物面临高投入、低产出的风险。目前绝大多数罕见病患者仍面临缺医少药的问题。因此，开发罕见病药物具有重要的临床价值和社会意义。

　　值得庆幸的是，全球各国为满足广大罕见病患者的临床用药需求，纷纷出台政策支持罕见病药物研发，加速罕见病临床急需药物的审批。

　　目前，肿瘤新药的价格也呈现着逐年上升的趋势，而且越新批准的药物其价格往往更高。

　　根据IQVIA的数据，肿瘤药物在全球处方药物销售中的占比近10%，肿瘤药物市场是最大的细分疾病药物市场，其增长比例高于整体药物市场增长比例。根据美国亚利桑那大学发布的2019年全球销售额前200药物排行榜，肿瘤类药物排名数量处于首位，占据了全球药品销售前200，销售总额约28%。

　　早期发现、早期诊断、早期干预，是延缓罕见病患者病情进展、提高生活质量的重要手段。未来，让每一位肿瘤以及罕见病患者都能及时得到正确的诊断和治疗是国家关注的重点。

　　新兴处方数字疗法

　　随着诊疗技术的发展，新兴的基因和细胞治疗技术的快速发展正带动靶向疗法和精准疗法的大范围应用，而这些逐渐成熟的新技术往往率先在肿瘤药物领域获得应用和广泛推广。

　　美国国家癌症研究院（NCI）在2020年发表的研究结果表明靶向治疗已成为癌症治疗和研究的主流。

　　早在2018年美国生物技术大会暨展览大会上，诺华副总裁Jeremy Sohn也表示以后的药物不仅是药片。Jeremy Sohn说到：“如果你思考一下医学的发展轨迹，现在什么是药物:是药丸、是注射、是输液、还是基因疗法? ”他在一个专家小组讨论会上说到，我认为和FDA现在倡导的方向一致，是基于数据驱动的程序，让我们逐步了解到真相和功效。

　　Akili Interactive Labs首席执行官埃迪•马图齐在小组讨论中表示:“数字疗法是一种直接治疗疾病的药物。在经过FDA的临床试验后，该药物可以由医生处方，也可以由保险公司承保，就像今天的任何药物一样。”他补充到，“因此，药物这个词并不一定是指药片，它可以指数码产品，只要它有安全的治疗效果。”

　　2019年以来处方数字疗法的获批呈现加速的状态，发展势头良好，数字疗法正进入更多疾病领域。数字疗法起步时，是从比较容易应用的行为和精神健康类疾病开始，多款疗法率先在此领域获批，进而逐步拓展至哮喘、慢性疼痛、糖尿病、儿童多动症和慢性失眠领域，甚至逐步进入到传统观念认为比较难以虚拟化和数字化的肿瘤治疗、复杂外科手术和重症监护（ICU）领域。

　　数字疗法的前景被十分看好，越来越多的国际制药公司不愿放弃这一山头，纷纷通过投资和开发的方式占领数字疗法市场。诺华、辉瑞和罗氏等近年通过自主或合作的方式在给药方式、药物滥用、糖尿病和肿瘤等疾病领域开展数字疗法。


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“掘金”医疗健康行业

【2021年06月上半月刊总第279期】【作者：钟园园编译】【阅读量：14043】【大 中 小】【打印】

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